FDA 批准首个含活性成分的药物用作治疗罕见严重性癫痫

美国 FDA 官方网站 6 月底 25 日报导，FDA 同意 GW 研究有限该公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 施打溶液应用于两种罕见而轻微发作，即 Lennox-Gastaut syndrome和 Dret syndrome具体高烧的用泻药，适应用于 2 岁及以上年龄的病征。这是 FDA 同意的首个带有借此提取纯化泻药剂掺入的泻药剂。它也是 FDA 同意的首个应用于 Dret syndrome病征用泻药的泻药剂。CBD 是药用植物的一种掺入。不过，CBD 不会造成四氢酚（THC）的中毒或欣快感。THC（不是 CBD）是影响心理状态的主要掺入。

「此次同意提醒人们，推进健康停滞发展蓝图，正确评估中带有的活性掺入，可以带给关键性的用泻药泻药剂。而且，FDA 致力于这种谨慎的科研和泻药剂开发蓝图，」FDA 局长 Gottlieb Dr指。「测试泻药剂必需性与充分性的对应药理学试验及 FDA 严苛的泻药剂同意程序是将源自的用泻药泻药剂唤起病征的合适方式。由于支持者此次同意的医学研究充分且遏制良好，因此制剂者可以对泻药剂的均匀强度和赞同的泻药剂拘押有信心，它们支持者用泻药这些复杂和轻微发作syndrome所需的必要剂量。我们将继续支持者对为基础产品线的潜在卫生保健用途进行严苛的科研，并与有意为病征给予必需、有效、高质量产品线的开发蓝图人员合作。但与此同时，我们马上采取行动，因为我们看到非法零售商含 CBD 的产品线发挥作用轻微的、不予证实的卫生保健观点。零售商不予同意的产品线，不已确定的剂量和会使病征难以取得必要的、算是的用泻药来用泻药轻微甚至致命的结核病。」

Dret syndrome是一种罕见的遗传性结核病，该结核病发病于出生后的第一年，有频繁的高热具体发作（热性惊厥）。之后，举例来说会有其它类型的发作出现，有数肌阵挛性高烧（不随意肌痉挛）。此外，发作停滞状态也不太可能发生，这是一种潜在阻碍生命的停滞发作大型活动，需要急救用泻药。忧郁症 Dret syndrome的青少年其语言学及运动潜能往往停滞发展较弱，并会经历大型活动所致及其它具体困难。

Lennox-Gastaut syndrome始于青少年一时期。该结核病的特点是有多种形式的发作。Lennox-Gastaut syndrome病征在幼儿期开始有频繁的发作高烧，举例来说在三至五岁之间发生。多达四分之三备受影响的病征有强直性高烧，这引发肌肉致使地收缩。几乎所有忧郁症 Lennox-Gastaut 性疾病的青少年都会出现学习问题和智力障碍。的人的运动潜能，如吊和爬到的潜能也延后。大多数忧郁症 Lennox-Gastaut 性疾病的人其日常境遇中的日常大型活动需要帮助。

FDA 泻药剂评价与研究中心神经学产品线业务秘书长 Dunn Dr指：「Dret 性疾病和 Lennox-Gastaut 性疾病病征难以遏制的发作对这些病征的境遇质量归因于了深远的影响。对 Lennox-Gastaut 病征来说，除了另一种关键性用泻药提案之外，这次前所未有地为 Dret 病征专供同意了一款泻药剂，这将为用泻药这种结核病病征给予一个关键性且充分的优化。」

Epidiolex 的充分性基于 3 项随机、双盲、双盲对应药理学试验，有 516 名 Lennox-Gastaut syndrome或 Dret syndrome病征参与。Epidiolex 与其他泻药剂两人施用，与双盲相比，其显示对降低发作高烧频次有效。

药理学试验中，Epidiolex 用泻药病征发生的最常见副作用是头晕、镇定和昏睡、肝酶升高、食欲下降、腹泻、皮疹、松弛、不适和孱弱、失眠、睡眠障碍和睡眠质量差及感染。

Epidiolex 需要随病征用泻药Guide两人分发，该Guide详细描述了有关泻药剂采用和高风险的关键性信息。所有用泻药发作的泻药剂都是如此，最轻微的高风险有数自杀、未遂、情绪激动、新的或每况愈下的抑郁、攻击性和恐慌症。Epidiolex 也会造成肝细胞烧伤，举例来说是轻微的，但增加了罕见但格外轻微烧伤的更进一步。格外轻微的肝细胞烧伤会引发恶心、呕吐、腹痛、松弛、流汗、黄疸和/或黑尿。

根据管制物质法案（CSA），CBD 现阶段是目录 I 的物质，因为它是药用植物的一种物理性质。为了支持者这次的该该公司申请者，该该公司进行了非药理学和医学研究，可作评估 CBD 的忽视更进一步。FDA 授与了该泻药剂的该该公司申请者前提审评豁免，其应用于 Dret syndrome的该该公司申请者取得了汉南审评豁免，其应用于 Dret syndrome和 Lennox-Gastaut syndrome被授与了养大泻药豁免。

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校对： 冯志华